两华裔获FDA百万经费 让罕见脑瘤ALS君滚蛋
为了支持罕见病药物的开发，FDA宣布将在未来四年投入超过2300万美元的资金，资助21项有关罕见疾病的药物研发（具体项目见下表）。
被资助者包括了来自学术界和产业界的研究人员，涉及美国国内以及国际的临床试验。此次资助的罕见病至今少有，甚至没有可用的治疗手段。
印第安纳州的Chemigen公司联合创始人Yansheng Du和Memorial Sloan Kettering 肿瘤研究所（MSKC）的Katherine Hsu名列这21位新药研究学者之列。
其中，Chemigen公司的新药CC001将获得243,000一年的经费，用于一期临床试验的开发，治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。
而Katerhine Hsu则将在三年内获得75万美元，将NK细胞和3F8人源单克隆抗体新药治疗脑胶质瘤，目前在一期临床研究。
（MSKC的细胞生物学家Hsu）
其他罕见病的资助项目包括：儿童脑瘤，先天性肌营养不良，囊性纤维化（CF）的治疗。
此次资助的项目中，有43%将会用于涉及儿科患者，甚至新生儿的临床试验，其中有两个临床试验是关于移植以及相关问题。
21个被资助项目中有一个是医疗器械的临床试验，该项目将开发一种完全植入性神经假体，帮助脊髓损伤的个体抓握，伸展以及使用躯干功能，可能会在一定程度上帮助患者更独立地使用其手，手臂和躯干。
FDA将通过孤儿药物临床试验补助基金来发放这些资助，鼓励罕见病药物，生物制剂，医疗器械或医疗食品的临床开发。接受资助的临床试验将评估药物或仪器的安全性以及有效性，以帮助FDA对其的审批。
孤儿药物临床试验补助基金成立于1983年。自成立以来，其投入了超过3.7亿美元，累计资助了590个新药的临床试验，帮助超过55个新药的上市审批。
就2015年而言，该项目资助的药物中就有5个得到了批准，包括了对神经母细胞瘤，淋巴管平滑肌瘤病，甲状旁腺功能减退和低磷酸血症的药物。
响应副总统拜登的国家癌症登月（Moon shot）计划，加快癌症研究的速度，此次基金资助的24%用于癌症患者的研究，其中40%是针对脑部癌症，有一个临床试验将招募患有复发性或是进行性恶性脑肿瘤的儿童。
罕见病，路漫漫
由于罕见病的患者群体数量较小，药物开发潜在的利润较少。另一方面，由于患者较少，药物临床试验的开展也会面临重重困难，因而其开发确实需要政府的帮助和扶持。
月前，杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen首次被FDA批准引起轩然大波，各方也是褒贬不一，争议点主要集中于eteplirsen的临床样品数量太小，其功效没有令人信服的证据，而且并没有长期试验证明该药的安全性。
近日，保险巨头Anthem也因此拒绝为eteplirsen投保。但是UnitedHealthcare表示其会考虑为eteplirsen投保，而Aetna也表示会审查该药的临床数据，再做决定。
Serapta为eteplirsen的定价是每年30万美元，如果没有医疗保险的支持，恐怕很多患者家庭是难以支持这样的治疗的。
而继eteplirsen之后，PTC的杜氏肌营养不良症药物Translarna遭到了FDA的无情拒绝。
不仅仅只是杜氏肌营养不良症，罕见病的药物开发可谓“道阻且长”。
【作者简介】清华大学药学院“211”博士，主要关注罕见病如杜氏肌营养不良。主要文章有：肌无力DMD新药研发活跃 SMA试验进展良好；创业合伙人的小目标该怎样实现 访余国良博士；FDA也犯难 DMD新药你看应该咋办
阅读更多文章，请点击专栏。
资助人 | 疾病 |
Yansheng Du | 肌萎缩侧索硬化（ALS） |
Petrus Bekker | 抗中性粒细胞自身抗体血管炎 |
Elizabeth Shane | 绝经前女性导致的骨质流失 |
Frank Tufaro | 胶质母细胞瘤 |
Scott Phillips | 蕈样肉芽肿瘙痒 |
Pamela Zeitlin | 囊性纤维化 |
Wolfgang Oster | 多发性骨髓瘤 |
Kevin Winthrop | 肺结核分枝杆菌病 |
Thomas Meier | 先天性肌营养不良症 |
Jay Barth | 大疱性表皮松解 |
Leslie Kean | 移植物抗宿主病 |
Katharine Hsu | 神经母细胞瘤 |
Stanley Lewis | 多药耐药艾滋病 |
Gregory Friedman | 儿童脑瘤 |
Donald Durden | 肝细胞性肝癌 |
Peter Stacpoole | 丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症 |
Kathleen Stringer | 急性纤维素性支气管炎 |
Matthew Laughon | 早产儿支气管肺发育不良 |
Cyndya Shibao | 多系统萎缩症 |
Sunitha Kakarla | 腺病毒病 |
Kevin Kilgore | 颈脊髓损伤 |
药物 | 资助金（$） |
CC100 | 243,000 |
CCX168 | 500,000 |
Denosumab | 1,600,000 |
DNX-2401 | 2,000,000 |
Naloxone | 2,000,000 |
Glycerol Phenylbutyrate | 750,000 |
ONC201 | 1,700,000 |
Clofazimine | 1,800,000 |
Omigapil | 246,000 |
SD101 | 500,000 |
Abatacept/Calcineurin Inhibitor/Methotrexate | 99,630 |
Humanized 3F8 MoAb/NK cells | 750,000 |
Ibalizumab | 500,000 |
HSV G207 & Radiation | 750,000 |
SF1126 | 750,000 |
Dichloroacetate | 2,000,000 |
Inhaled Activase | 2,000,000 |
Furosemide | 1,400,000 |
Atomoxetine | 1,600,000 |
Viralym-A | 750,000 |
研发机构 | 临床阶段 |
Chemigen, LLC | I |
Chemocentryx, Inc | II |
哥伦比亚大学健康学院 | IIb |
DNATRIX, Inc | II |
Elorac, Inc | III |
约翰霍普金斯大学 | I/II |
Oncoceutics, Inc | I/II |
俄勒冈健康科学大学 | II |
Santhera Pharmaceuticals | I |
Scioderm, Inc | III |
西雅图儿童健康研究中心 | II |
凯特琳癌症研究所 | I |
Taimed Biologics USA Corp | III |
阿拉巴马大学 | I |
加州大学圣地亚哥分校 | I |
佛罗里达大学 | III |
密歇根大学 | II |
北卡大学Champell Hill分校 | II |
Vanderbilt大学医学中心 | II |
Wilson Wolf Manufacturing Corporation | I |
Case Western研究大学 | II |
请看更多，请键入关键词如“生物类似药”“跨国药企”或点击专栏。健点子iHealth（微信号：health_ideas）由医药媒体人和健康投资人共同出品。欢迎个人转载分享，不欢迎其它公众号转载。联系电邮：healthcarewriter@hotmail.com
让我们为健康，为明天，今天就转发推荐健点子iHealth!】
今天关注 立即受益